Công nghệ sản xuất thuốc tế bào gốc

Tùy bệnh, tùy loại tế bào mà cơ chế tế bào gốc tác động lên bệnh rất khác nhau. Tuy nhiên, ưu điểm lớn nhất của việc điều trị tế bào gốc đến nay được ghi nhận là tác dụng không mong muốn thấp hơn các phương pháp truyền thống.
Chúng ta thường nghe đến khái niệm tế bào gốc, nhưng tế bào gốc là gì thì không phải ai cũng nắm rõ. Tế bào gốc, hay nói nôm na thì là nhà cung cấp của tế bào mới. Khi tế bào gốc phân ra, nó có thể tạo ra thêm tế bào mới, hoặc tạo ra thành những loại tế bào khác để duy trì sự sống cho con người.
Lấy ví dụ, khi chúng ta bị thương hoặc bị bệnh, tế bào trong cơ thể cũng sẽ bị thương hoặc chết. Lúc đó, tế bào gốc bắt đầu hoạt động. Công việc của tế bào gốc là sửa chữa những tế bào bị thương và thay tế bào mới vào chỗ những tế bào chết. Đây cũng là cách tế bào gốc giữ cơ thể khỏe mạnh và chống thoái hóa không bình thường.


Tế bào gốc có những loại nào?
Có nhiều loại tế bào gốc khác nhau từ các phần khác nhau của cơ thể. Về cơ bản, trong cơ thể người có hai loại tế bào gốc chính – tế bào gốc mầm và tế bào gốc trưởng thành. Ngoài ra, còn một loại tế bào gốc mới được lập trình hóa là tế bào gốc vạn năng cảm ứng (iPSCs). Dưới đây là thông tin về các loại tế bào gốc:
 
 


- Tế bào gốc mầm: Đây là những tế bào gốc chiết xuất từ những cụm tế bào chưa biệt hóa bên trong phôi người. Chúng được chiết xuất ban đầu từ phôi thai người từ bốn tới năm ngày tuổi trong giai đoạn phát triển phôi bào. Tế bào gốc mầm có khả năng biệt hóa thành ba lớp giao tử đầu tiên – ngoại bì, nội bì và trung bì. Điều này có nghĩa là chúng có khả năng phát triển thành mỗi một trong hơn 200 loại tế bào của cơ thể người trưởng thành. Tùy thuộc vào giai đoạn chiết xuất từ cơ thể con người, chúng có khả năng làm sản sinh bất kỳ tế bào nào trong cơ thể con người. Đặc tính này của tế bào phôi thai gọi là tính toàn năng. Đặc tính khác của tế bào phôi thai là khả năng tự sản sinh vô hạn, nghĩa là chúng có thể tự làm mới mình không giới hạn trong điều kiện thích hợp.
- Tế bào gốc trưởng thành hay tế bào gốc chuyên mô: Đây là những tế bào có tính chuyên biệt hơn tế bào gốc phôi. Chúng là những tế bào chưa biệt hóa có ở khắp cơ thể người. Những tế bào gốc này có thể sản sinh ra các loại tế bào khác nhau cho mô hoặc cơ quan chuyên biệt mà chúng khởi nguồn từ đó. Điều này có nghĩa là tế bào gốc trưởng thành có khả năng tái sinh toàn bộ một cơ quan từ một vài tế bào. Chúng được tìm thấy trong cơ thể trẻ em hoặc người lớn, không giống như tế bào gốc phôi chỉ được tìm thấy ở giai đoạn phôi bào của sự phát triển phôi thai.
Một trong những đặc tính của tế bào gốc trưởng thành giống như tế bào gốc phôi là khả năng tự tái sinh vô hạn. Nói cách khác, chúng có khả năng tự sản sinh số lượng qua quá trình biệt hóa – tự nhân thêm số lượng tế bào giống hệt nhau của một mô nào đó. Đặc tính khác của tế bào gốc trưởng thành là tính đa năng hay nói cách khác là khả năng đa biệt hóa có thể sản sinh ra các tế bào chuyên biệt khác, nghĩa là chúng có thể làm tăng lượng tế bào trưởng thành có chức năng chuyên biệt.
Tế bào gốc đa năng cảm ứng (iPSCs): Các tế bào này là một loại tế bào đa năng được sản sinh từ tế bào trưởng thành nhưng mang những đặc tính của tế bào gốc phôi. Những tế bào này có khả năng sản sinh vô hạn và làm tăng số lượng mọi loại tế bào khác trong cơ thể (như tế bào thần kinh, tim hay biểu bì). Đây là sự phát hiện có tính đột phá do nó vượt qua những hạn chế của tế bào gốc trưởng thành chỉ có thể sử dụng để điều trị những mô và cơ quan mà chúng khởi nguồn. Hiện tại các cuộc thí nghiệm vẫn đang diễn ra để tìm các phương pháp thay thế trong việc tạo ra tế bào gốc cảm ứng đa năng.
Chính vì ưu điểm đặc biệt trên, các nhà nghiên cứu và bác sĩ hy vọng việc nghiên cứu tế bào gốc có thể giúp tăng sự hiểu biết về cơ chế của các loại bệnh tật, tạo tế bào khỏe mạnh để thay thế tế bào bệnh và dùng tế bào gốc để thử nghiệm các loại thuốc mới.
Tính đến thời điểm hiện tại, các nhà nghiên cứu đã khám phá ra cách điều khiển các tế bào gốc trở thành các loại tế bào cụ thể. Tùy bệnh, tùy loại tế bào mà cơ chế tế bào gốc tác động lên bệnh rất khác nhau. Song, ưu điểm lớn nhất của việc điều trị tế bào gốc đến nay được ghi nhận là tác dụng không mong muốn thấp hơn các phương pháp truyền thống.
 


Có nhiều loại tế bào gốc khác nhau từ các phần khác nhau của cơ thể
Ứng dụng trong trị bệnh
- Trong bệnh mắt: Người ta đã sử dụng các tế bào biểu mô sắc tố võng mạc (RPEs/retinal pigmented epithelial Cells) có nguồn gốc từ tế bào gốc phôi người (hESCs/Human Embryonic Stem Cells) để điều trị bệnh Stargardt hay còn gọi là chứng thoái hóa võng mạc khô và teo điểm vàng.
- Các bệnh về máu: Ứng dụng tế bào gốc trong điều trị các bệnh máu, đặc biệt là ung thư máu đã được nghiên cứu và ứng dụng rộng rãi, để ứng dụng được cho nhiều bệnh nhân.
- Bệnh của hệ tiêu hóa: Bệnh viêm ruột hay còn gọi là bệnh Crohn và viêm đại tràng cũng đã được nghiên cứu ứng dụng tế bào gốc điều trị.
- Bệnh đái tháo đường: các nhà khoa học đã sử dụng các tế bào gốc beta tiết insulin cấy vào dưới da dưới dạng viên để phòng miễn dịch qua trung gian tế bào trong đái tháo đường tuýp I.
- Đột quỵ não: Việc sử dụng loại tế bào gốc nào để sửa chữa các tổn thương ở hệ thần kinh trung ương vẫn còn chưa được xác định rõ.
- Bệnh Parkinson: Năm 2015, dựa trên cơ chế sinh bệnh học, các nhà khoa học Úc đã ứng dụng tế bào gốc thần kinh phôi thai người để điều trị bệnh Parkinson
- Bệnh thiếu máu cơ tim: Các tế bào gốc trung mô cũng đã được thử nghiệm cho bệnh nhân nhồi máu cơ tim, kết quả cho thấy có sự cải thiện hiệu suất tống máu của thất trái và hiệu suất đi bộ 6 phút.


Sơ đồ đơn giản hóa việc ứng dụng tế bào gốc vào điều trị bệnh
 
Ở nước ta cũng đã có một số công trình khoa học của các bệnh viện và trường đại học sử dụng tế bào gốc điều trị nhồi máu cơ tim, sử dụng tế bào gốc mô mỡ điều trị cho các bệnh nhân tổn thương tủy sống; ngoài ra còn có các công trình sử dụng tế bào gốc điều trị các bệnh về máu...
Gần đây nhất là công nghệ sản xuất thuốc tế bào gốc điều trị bệnh thoái hóa khớp và đĩa đệm cột sống do Viện Tế bào gốc (Trường ĐH Khoa học Tự nhiên - ĐHQG TP HCM) nghiên cứu và chuyển giao. Đây là cũng là sản phẩm thuốc tế bào gốc đầu tiên do Việt Nam nghiên cứu, phát triển và sản xuất
Theo đó, thuốc tế bào gốc Cartilatist là sản phẩm chứa tế bào gốc sống, được bảo quản đông lạnh, có thể rã đông và tiêm ngay vào khớp hay đĩa đệm của bệnh nhân.
Cartilatist là sản phẩm chứa tế bào gốc sống, được bảo quản đông lạnh. Được nghiên cứu với các công nghệ đặc biệt, sản phẩm có thể bảo quản lâu dài ở trong tủ cấp đông, có thể rã đông và tiêm ngay vào khớp hay đĩa đệm của bệnh nhân mà không cần thực hiện thêm một thao tác nào.
Được biết, Công nghệ sản xuất thuốc tế bào gốc Cartilatist đã được chuyển giao độc quyền cho Bệnh viện Đa khoa Vạn Hạnh trong 10 năm.
Theo kế hoạch, sản phẩm sẽ được sản xuất quy mô lớn vào năm 2019, đánh giá lâm sàng vào năm 2020-2021. Sự thành công của Cartilatist sẽ đánh dấu một bước đột phá của ngành công nghiệp tế bào gốc của Việt Nam.
 
Thông tin chi tiết về công nghệ sản xuất thuốc tế bào gốc, Quý khách vui lòng liên hệ:
Trung tâm Thông tin và Thống kê Khoa học và Công nghệ TP.HCM
Phòng Thông tin Công nghệ
79 Trương Định, phường Bến Thành, Quận 1, TP.HCM
ĐT: (028) 3825 0602 - Fax: (028) 3829 1957
DĐ: 0918 692 173 (Mr. Cang)
Email: techmart@cesti.gov.vn
• Website: techport.vn 
 
Techport.vn
Scroll